Palobiofarma S.L., compañía biofarmacéutica navarra apoyada por Sodena, ha anunciado recientemente importantes avances en el desarrollo de PBF-999, un fármaco innovador dirigido al tratamiento del síndrome de Prader-Willi, una enfermedad rara que afecta tanto a niños como a adultos y que provoca alteraciones físicas, cognitivas y de conducta, además de dificultades para controlar el apetito.
La empresa ha completado el reclutamiento del ensayo clínico de fase 2, en el que han participado 32 pacientes mayores de 12 años. Este hito supone un paso clave en la evaluación de la seguridad y la eficacia de PBF-999. Además, la compañía ha recibido la autorización IND (Investigational New Drug) por parte de la Food and Drug Administration (FDA) de Estados Unidos, requisito indispensable para avanzar en su desarrollo clínico en este país.
En el ámbito europeo, el Comité Pediátrico de la Agencia Europea del Medicamento (PDCO-EMA) ha aprobado el Plan de Investigación Pediátrica (PIP) del programa, lo que permite continuar la evaluación del fármaco también en población infantil. El ensayo de fase 2 se está llevando a cabo en el Hospital Universitario Parc Taulí, en Sabadell, bajo la dirección de la Dra. Assumpta Caixàs.
PBF-999, un inhibidor selectivo de la enzima PDE10 descubierto por Palobiofarma, ha sido evaluado previamente en tres estudios clínicos, mostrando un perfil de seguridad favorable y efectos que apoyan su potencial terapéutico. La compañía prevé iniciar un ensayo pivotal de fase 3 el próximo año, paso previo a su posible autorización comercial.
El CEO de Palobiofarma, Dr. Julio César Castro-Palomino, ha destacado: “Estamos avanzando con rapidez y solidez en el desarrollo de PBF-999 para el tratamiento del síndrome de Prader-Willi. Nuestro objetivo es iniciar el ensayo pivotal de fase 3 el próximo año”.
